সিকেল সেল রোগের জন্য দুটি জিন থেরাপিতে অনুমোদন দিলো এফডিএ

ইউএস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন সিকেল সেল ডিজিজের জন্য একজোড়া জিন থেরাপি অনুমোদন করেছে, যার মধ্যে রয়েছে  ক্রিসপ্র জিন-এডিটিং প্রযুক্তির উপর ভিত্তি করে প্রথম ট্রিটমেন্ট, যা কিছু রোগীর জন্য দুটি "রূপান্তরমূলক থেরাপি"-এর পথ খুলে দিয়েছে। এফডিএ ব্লুবার্ড বায়ো থেকে লাইফজেনিয়া এবং অংশীদার ভার্টেক্স ফার্মাসিউটিক্যালস এবং ক্রিসপ্র থেরাপিউটিকস দ্বারা ক্যাসগেভি নামক একটি পৃথক চিকিৎসা অনুমোদন করেছে। উভয় থেরাপিই রোগীদের নিজস্ব রক্তের স্টেম সেল থেকে তৈরি করা হয় এবং ১২ বছর বা তার বেশি বয়সের লোকেদের জন্য অনুমোদিত।  ভার্টেক্স/ক্রিসপ্র জিন থেরাপি যুগান্তকারী জিন-সম্পাদনা প্রযুক্তি ব্যবহার করে যা এর উদ্ভাবকদের ২০২০ সালে নোবেল পুরস্কার এনে দিয়েছে । সিকল সেল ডিজিজ বা  এসসিডি হল রক্ত সংক্রান্ত সমস্যা। এই রোগে আমেরিকায় লক্ষাধিক বাসিন্দা আক্রান্ত। তাঁদের অধিকাংশই আফ্রো-আমেরিকান গোত্রের। এ ছাড়া হিসপ্যানিক আমেরিকানদেরও অনেকে এই রোগে ভুগছেন। 

নতুন থেরাপিটি লক্ষ্যবস্তুতে ডিএনএ কাটার জন্য নির্দেশিত হতে পারে, যেখানে এটি কাটা হয়েছিল সেখানে সঠিকভাবে ডিএনএ অপসারণ, যোগ বা প্রতিস্থাপন করার ক্ষমতা  রাখে। পরিবর্তিত রক্তের স্টেম সেলগুলিকে তারপর রোগীর মধ্যে আবার প্রতিস্থাপন করা হয়, যেখানে তারা অস্থি মজ্জার মধ্যে সংযুক্ত করে এবং হিমোগ্লোবিনের উৎপাদন বাড়ায় যা অক্সিজেন সরবরাহের সুবিধা বাড়ায়। লাইফজেনিয়া হল একটি কোষ-ভিত্তিক জিন থেরাপি যা একজন রোগীর রক্তের স্টেম কোষকে পরিবর্তন করে একটি জিন থেরাপি থেকে প্রাপ্ত হিমোগ্লোবিন তৈরি করে যা সিকেল সেল রোগ দ্বারা প্রভাবিত হয় না এমন একটি সাধারণ প্রাপ্তবয়স্ক হিমোগ্লোবিনের মতোই কাজ করে। সিকেল সেল ডিজিজ একটি বেদনাদায়ক, উত্তরাধিকারসূত্রে প্রাপ্ত রক্তের ব্যাধি যা রোগীকে দুর্বল করে দিতে পারে এবং অকাল মৃত্যুর দিকে নিয়ে যেতে পারে। 

প্রেসিডেন্ট জো বাইডেন  একটি বিবৃতিতে বলেছিলেন যে চিকিৎসার অনুমোদন এই রোগের সাথে বসবাসকারীদের জন্য একটি "প্রধান অগ্রগতি" প্রতিনিধিত্ব করে এবং এটি দুটি সংখ্যালঘু গোষ্ঠীকে ভীষণভাবে  প্রভাবিত করেছে। এ ক্ষেত্রে হিমোগ্লোবিনে মিউটেশনের জেরে লোহিত রক্তকণিকা অর্ধচন্দ্রাকৃতির হয়। এই লোহিত রক্তকণিকা রক্ত চলাচলে বাধা সৃষ্টি করে। শরীরের টিস্যুতে অক্সিজেন সরবরাহও ক্ষতিগ্রস্ত হয়। তার জেরে শরীরে প্রবল যন্ত্রণা হয়। অঙ্গপ্রত্যঙ্গও ক্ষতিগ্রস্ত হয়। এফডিএ -এর সেন্টার ফর বায়োলজিক্স ইভালুয়েশন অ্যান্ড রিসার্চের মধ্যে থেরাপিউটিক প্রোডাক্টের অফিসের পরিচালক নিকোল ভারডুন এক বিবৃতিতে বলেছেন -''সিকেল সেল ডিজিজ একটি বিরল, দুর্বল এবং প্রাণঘাতী রক্তের ব্যাধি।আমরা বিশেষ করে সেই ব্যক্তিদের জন্য যাদের জীবন এই রোগের কারণে মারাত্মকভাবে ব্যাহত হয়েছে তাদের জন্য আজ দুটি কোষ-ভিত্তিক জিন থেরাপি অনুমোদনের মাধ্যমে এই ক্ষেত্রে অগ্রসর হতে পেরে  উত্তেজিত। 

জিন থেরাপি আরও লক্ষ্যযুক্ত এবং কার্যকর চিকিৎসা প্রদানের প্রতিশ্রুতি রাখে, বিশেষ করে বিরল রোগে আক্রান্ত ব্যক্তিদের জন্য যেখানে বর্তমান চিকিৎসার বিকল্পগুলি সীমিত। উভয় জিন থেরাপিতে বেশ কয়েক মাস সময় লাগতে পারে এবং উচ্চ-ডোজ কেমোথেরাপি জড়িত, তবে এতে বন্ধ্যাত্বের সম্ভাব্য ঝুঁকি রয়েছে। যদিও ঝুঁকিটি উর্বরতা সংরক্ষণ পদ্ধতি যেমন হিমায়িত ডিম এবং শুক্রাণু ব্যাংকিং দ্বারা পরিচালিত হতে পারে, এটি শুধুমাত্র ক্যান্সার রোগীদের জন্য বীমা দ্বারা আচ্ছাদিত যারা কেমোথেরাপি গ্রহণ করে এবং যারা জিন থেরাপি গ্রহণ করে না।

সূত্র : দ্য গার্ডিয়ান